Egy Jennifer Doudna vezette kutatócsoport és a Profluent nevű startup mesterséges intelligencia segítségével tervezett meg egy, a természetben nem előforduló génszerkesztő enzimet, majd nyílt forráskódúként publikálta OpenCRISPR-1 néven. A csapat közlése szerint az új eszköz megközelítőleg 95%-kal kevesebb nem célzott (off-target) hasítást okozott a standardként használt szerkesztőhöz képest, és általánosságban tisztábban vágta a DNS-t, mint a természetes változatok.
Jennifer Doudna a CRISPR alapkutatásában játszott szerepéért 2020-ban Nobel-díjat kapott; ebben a projektben pedig az ő vezetésével alkalmaztak gépi tanulást és fehérje-tervezési módszereket új enzim létrehozására.
Miben különbözik ez a korábbi megközelítésektől?
A biológiai eszközök korábban jellemzően szerencsés felfedezések eredményei voltak: például az inzulinhoz vagy a CRISPR-hez vezető út természetes források megtalálásán alapult. Az OpenCRISPR-1 esetében ezzel szemben a kutatók először a kívánt funkciót határozták meg, majd MI-modellekre bízták a molekula „visszatervezését”. A csapat szerint a modellek órák alatt több lehetséges megoldást generáltak, amelyek közül laboratóriumi tesztekkel választották ki a működő változatokat.
Miért fontos ez?
- Gyorsaság: a fejlesztők szerint a számítógépes modellek nagyon rövid idő alatt képesek új, működőképes molekulákat javasolni, szemben az evolúció hosszú időskálájával.
- Pontosság: a jelzett ~95%-os csökkenés az off-target hatásokban a biztonság és specifitás javulását jelzi, ami fontos a terápiás alkalmazásoknál.
- Paradigmaváltás: a tervezés alapú megközelítés csökkenti a véletlenen alapuló felfedezések szerepét, és lehetővé teszi célzottabb fejlesztési munkafolyamatokat.
Korlátok és óvatosság
A közlemény szerint a szerkesztő laboratóriumi körülmények között jobban teljesített bizonyos mérésekben, de a technológia gyakorlati és klinikai alkalmazása további vizsgálatokat, reprodukciót és biztonsági értékelést igényel. A nyílt forráskódú publikálás (OpenCRISPR-1) elősegítheti a független reprodukciót és a közösségi értékelést, ugyanakkor etikai és szabályozási kérdéseket is felvet, amelyekről a szakmai közösségnek kell párbeszédet folytatnia.
Összegzés
A Profluent és Jennifer Doudna vezette csapat által közölt OpenCRISPR-1 példa arra, hogy a mesterséges intelligencia nem csupán az evolúció által már létrehozott fehérjék módosítására képes, hanem teljesen új, működő biológiai eszközök tervezésére is. A kutatók által közölt adatok szerint az új enzim jelentősen kevesebb nem kívánt DNS-hasítást okoz a standard eszközökhöz képest, ami a génszerkesztés pontosságának javulását ígéri. Ugyanakkor további független vizsgálatok és szabályozási megfontolások szükségesek, mielőtt a technológiát szélesebb körben alkalmaznák.
